La Alianza Argentina de Pacientes (ALAPA) realizará una jornada en la UBA para visibilizar la situación de millones de personas. En diálogo con este medio, Alexis, referente de la organización, advirtió sobre el impacto de los recortes nacionales, la falta de estadísticas oficiales y la necesidad de fortalecer la producción científica y farmacéutica local.
En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes, la Alianza Argentina de Pacientes (ALAPA) desarrollará una actividad multidisciplinaria en la Ciudad de Buenos Aires con el objetivo de visibilizar una problemática que, aunque muchas veces invisible, alcanza a millones de personas en el país. El encuentro se realizará en el edificio Cero + Infinito de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA y reunirá a pacientes, investigadores, médicos, legisladores y funcionarios.
“Es una jornada conmemorativa, pero también de trabajo concreto”, explicó Alexis, referente de ALAPA, en diálogo con este medio. La propuesta incluirá mesas científicas sobre medicina de precisión, genética y genómica humana; espacios legislativos; presentación de pósters de investigación y de asociaciones de pacientes; talleres de acompañamiento psicológico y hasta instancias de debate sobre acceso a derechos.
La elección de la fecha no es casual. El Día Mundial se conmemora cada 29 de febrero —por tratarse de un día “poco frecuente”— y cuando no es año bisiesto se traslada al 28. Este año, la organización decidió realizarlo un viernes para facilitar la participación de quienes viajan desde distintas provincias.
Un universo sin estadísticas oficiales
Uno de los principales problemas que enfrenta el sector es la falta de datos precisos. Aunque existe una ley nacional —la 26.189— que establece el registro y la investigación epidemiológica de estas patologías, en la práctica no se cumple.
“No sabemos con exactitud cuántas personas tienen enfermedades poco frecuentes en Argentina. Las estimaciones internacionales hablan de entre el 8 y el 10% de la población”, explicó Alexis. Trasladado al país, ese porcentaje equivaldría a alrededor de cuatro millones de personas.
Las enfermedades poco frecuentes —más de 8.000 identificadas a nivel mundial— presentan distintos grados de severidad: algunas son crónicas, otras discapacitantes, otras invisibles y otras directamente letales. Más del 60% afecta a niños.
Un estudio reciente que cruzó datos de causas de muerte entre 1997 y 2017 arrojó un dato alarmante: al menos el 20% de los fallecimientos en ese período podrían estar vinculados a enfermedades poco frecuentes. “No es un tema menor. Es una cuestión de salud pública”, sostuvo.
El drama del subdiagnóstico
La falta de diagnóstico oportuno es otro eje crítico. Muchos pacientes atraviesan años de incertidumbre, pasando de especialista en especialista sin respuestas claras. “Hay personas que tardan 10 o 15 años en saber qué tienen. Eso impacta no solo en su salud física, sino también en su salud mental”, señaló.
El acceso a nuevas tecnologías de diagnóstico —como estudios genéticos avanzados y herramientas de biología molecular— resulta clave, pero no siempre está garantizado. La identificación de la patología no solo permite orientar tratamientos, sino también conectar con otras personas que atraviesan la misma situación y acceder a información actualizada.
Recortes y medicamentos: el impacto en la vida cotidiana
La coyuntura política y económica agrava el escenario. Según denunció Alexis, el cierre en 2024 de la Dirección de Asistencia Directa para Situaciones Especiales (DADSE) dejó a pacientes en situación de extrema vulnerabilidad sin acceso a medicamentos de alto costo.
“Estimamos que al menos 60 o 70 personas fallecieron sin haber recibido su medicación. No puedo afirmar que murieron por eso, pero sí que murieron sin la herramienta que les correspondía por derecho”, expresó.
La DADSE intervenía en casos de personas sin obra social o prepaga que necesitaban fármacos oncológicos o para enfermedades poco frecuentes. Muchos de estos medicamentos no se adquieren en farmacias comunes y su comercialización está concentrada en el Estado y grandes financiadores.
A esto se suman las dificultades en programas vinculados a la cobertura para personas con discapacidad y la desregulación del sistema de obras sociales y prepagas. “Hoy los pedidos solidarios de medicación se multiplicaron exponencialmente. Antes había fallas puntuales; ahora falla por todos lados”, describió.
Patentes, precios y geopolítica
La discusión sobre el acceso a medicamentos también remite a un plano más estructural: el régimen de patentes y la producción nacional. Alexis advirtió que eventuales acuerdos internacionales podrían afectar la fabricación de biosimilares en el país y encarecer aún más los tratamientos.
“La producción nacional —pública y privada— debería ser parte de una estrategia sanitaria soberana. No se trata solo de bajar precios, sino de evitar la dependencia absoluta de productos en dólares y de decisiones externas”, afirmó.
Desde ALAPA plantean la necesidad de un debate profundo que involucre al Estado, la industria farmacéutica, el sistema científico y los organismos internacionales, para garantizar el acceso como derecho humano fundamental.
Tratamientos experimentales y ciencia local
Otro tema sensible es el de los tratamientos experimentales en el exterior. Cada vez son más frecuentes las campañas solidarias para recaudar fondos que permitan viajar a Europa o Estados Unidos en busca de terapias innovadoras.
Alexis, quien perdió a su hijo por un tumor cerebral sin tratamiento disponible, fue categórico: “A una familia desesperada no se le puede decir nada. El amor y la urgencia movilizan todo”. Sin embargo, aclaró que no todos los tratamientos promocionados cuentan con respaldo científico suficiente.
La posición de la organización es clara: promover que los ensayos clínicos —incluso en fases tempranas— se desarrollen en Argentina. “Con el dinero que se invierte en llevar a un chico a Barcelona, se podrían financiar diez ensayos acá”, sostuvo.
Para ello, consideran imprescindible fortalecer la ciencia básica y orientar parte de la investigación en biología y genética hacia la resolución de problemáticas concretas de salud. “No podemos resignarnos a que toda la innovación venga de afuera. Necesitamos una política que piense la soberanía también en términos sanitarios y científicos”.
La jornada organizada por ALAPA busca, precisamente, abrir ese debate. En un contexto de ajustes presupuestarios y creciente incertidumbre, los pacientes reclaman que la salud deje de ser una variable de ajuste y se transforme en una política de Estado sostenida en el tiempo.